Aprovação do nipocalimab: Quando é que o mais recente tratamento para a miastenia gravis chega até si?

A miastenia gravis é uma doença autoimune rara, que afecta sobretudo pessoas com mais de 50 anos. Nos últimos 5 anos, foram aprovados vários tratamentos para esta doença. Incluindo Zilbrysq, Rystiggo, Ultomirise Vyvgart. Apesar destes avanços, estas terapias beneficiam apenas 60-70% dos doentes. De acordo com o Dr. Richard Nowak, uma parte significativa dos doentes fica sem melhorias substanciais ¹.

O nipocalimab é um novo medicamento experimental que demonstra potencial para alterar esta situação. Os primeiros dados clínicos sugerem que pode tratar mais doentes com miastenia gravis do que os tratamentos actuais.

Então, quando é que o nipocalimab estará disponível? Eis o que precisa de saber sobre os prazos previstos para as aprovações da FDA, EMA, MHRA e muito mais.

O que é o nipocalimab, o mais recente tratamento para a miastenia gravis?

O nipocalimab é um anticorpo monoclonal em desenvolvimento. Foi concebido para atuar tendo como alvo o recetor Fc neonatal (FcRn). O FcRn regula os anticorpos IgG nocivos envolvidos na miastenia gravis (e noutras doenças auto-imunes). Ao bloquear o FcRn, o nipocalimab tem como objetivo reduzir os níveis de anticorpos nocivos que atacam os tecidos do próprio organismo. Desta forma, pretende-se aliviar os sintomas sem enfraquecer todo o sistema imunitário ².

Para além da miastenia gravis, o nipocalimab está a ser estudado como um potencial tratamento para outras doenças. Incluindo a polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica e a anemia hemolítica autoimune quente. Também está a ser investigado para doenças materno-fetais como a doença hemolítica do feto e do recém-nascido (HDFN). Por último, mas não menos importante, o nipocalimab está também em ensaios clínicos relacionados com doenças auto-imunes mais comuns, como a artrite reumatoide, a doença de Sjögren e o lúpus ³.

Qual é a taxa de sucesso do nipocalimab em ensaios clínicos?

No ensaio clínico de fase 3 VIVACITY, o nipocalimab foi utilizado juntamente com o tratamento padrão contra placebo e tratamento padrão. A população de doentes envolvida no ensaio representava cerca de 95% da população de doentes com miastenia gravis.

Eis os principais resultados relatados do ensaio:

• Os doentes tratados com nipocalimab apresentaram uma melhoria de 4,7 pontos numa escala de sintomas (MG-ADL). Em comparação, o grupo do placebo apresentou uma melhoria de 3,25 pontos. Para contextualizar, uma melhoria de 1-2 pontos nesta escala pode fazer uma grande diferença nas actividades diárias, como comer sem engasgar ou respirar sem ajuda;

• O nipocalimab melhorou significativamente a força e a função muscular (medida por QMG) em comparação com o placebo;

• Mais doentes a tomar nipocalimab registaram uma melhoria de 2 pontos ou mais na escala MG-ADL. Isto demonstra o seu potencial para melhorar a vida quotidiana das pessoas com MGG ⁴.

Os resultados do ensaio VIVACITY levaram a Johnson & Johnson a solicitar a aprovação do nipocalimab à FDA em agosto de 2024.

Nipocalimab vs efgartigimod: Qual é a diferença?

O efgartigimod (com a marca Vyvgard) foi aprovado em 2021 para o tratamento da miastenia gravis.

O efgartigimod é semelhante ao nipocalimab na medida em que também tem como objetivo bloquear a proteína FcRn. No entanto, existem algumas diferenças entre os dois medicamentos, incluindo:

• Aplicabilidade. Com base nos dados atualmente disponíveis, o nipocalimab parece ser aplicável a uma maior população de doentes. Incluindo doentes com anticorpos anti-MuSK, anti-LRP4 e anti-AChR. O nipocalimab pode também servir como uma opção de segunda linha para os doentes que não responderam bem ao efgartigimod ⁵.

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  Estado de aprovação. Enquanto o Vyvgard (efgartigimod) já está aprovado nos EUA e na UE, o nipocalimab ainda não obteve a sua primeira aprovação a nível mundial.

Estado de aprovação do nipocalimab em todo o mundo

Embora os dados dos ensaios clínicos iniciais sejam promissores, o nipocalimab ainda não está aprovado em nenhuma parte do mundo. Eis o que sabemos sobre os prazos de aprovação a nível mundial.

Para quando está prevista a aprovação da FDA?

O pedido de aprovação do nipocalimab junto da FDA foi apresentado em agosto de 2024. Normalmente, uma decisão de aprovação demora entre 6 a 10 meses, o que significa que o nipocalimab deverá obter a luz verde da FDA em meados de 2025.

Quando é que o nipocalimab obterá a aprovação da EMA?

A Johnson & Johnson apresentou o seu pedido de autorização de introdução no mercado da EMA para o nipocalimab em setembro de 2024. As decisões de aprovação da EMA podem demorar até 210 dias, o que nos leva a meados de 2025, altura em que esperamos que o nipocalimab obtenha a sua aprovação na UE.

Quando é que o nipocalimab estará disponível no Reino Unido?

Esta é uma pergunta mais difícil de responder, uma vez que não existe um pedido de aprovação da MHRA ativo para o nipocalimab a partir de setembro de 2024. De acordo com os regulamentos pós-Brexit, a MHRA pode optar por aprovar o nipocalimab assim que outro organismo de confiança o aprovar (por exemplo, a FDA ou a EMA). Se for essa a direção que a MHRA escolher, então o nipocalimab também poderá ser aprovado no Reino Unido em meados de 2025. Antes de poder ser disponibilizado no NHS, terá de ser avaliado pelo NICE. Já está a decorrer uma avaliação, sem data de publicação disponível até ao momento.

Como obter nipocalimab antes de ser aprovado no seu país

É um doente com miastenia gravis? Se o seu médico for da opinião de que poderá beneficiar do tratamento com nipocalimab, poderá não precisar de esperar pela sua aprovação local. Em vez disso, o seu médico e você podem considerar a possibilidade de participar num ensaio clínico. Ou comprar nipocalimab através da Importação de Doentes Designados, logo que seja aprovado algures no mundo.

Participar num ensaio clínico

Uma forma de aceder a medicamentos em desenvolvimento é inscrever-se num ensaio clínico. Muitas vezes, isto pode ser mais fácil de dizer do que de fazer, uma vez que você e o seu médico terão de encontrar um ensaio que esteja atualmente a recrutar participantes no seu país. Terá também de cumprir os critérios de elegibilidade e aceitar o risco de ser atribuído ao grupo de controlo do ensaio.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos de nipocalimab em curso:

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. Alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais, pelo que vale a pena estar atento a esta lista.

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  EUClinicaltrials.eu: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.

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  myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar nipocalimab através da importação de doentes nomeados

Na maioria dos países, os doentes podem comprar e importar medicamentos que podem melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais. Se quiser ter acesso ao nipocalimab antes da sua aprovação no seu país, esta pode ser uma opção para si e para o seu médico. Poderá utilizá-lo assim que o medicamento for aprovado algures no mundo.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como a Importação de Doentes Nomeados. Pode haver variações entre os países em termos de requisitos administrativos específicos. No entanto, em todos os casos, estes critérios devem ser cumpridos:

• O medicamento em questão tem aprovação de mercado noutro país e não está (ainda) aprovado ou disponível no país do doente;
• Não existe qualquer alternativa no mercado local;
• O medicamento é para uso pessoal;
• O paciente tem uma prescrição do seu médico assistente;
• O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Este facto pode exigir documentação diferente de país para país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados para obter nipocalimab antes da sua aprovação local? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? A nossa equipa pode ajudá-lo a comprar nipocalimab, assim que for aprovado em qualquer parte do mundo. Entre em contacto connosco para mais informações.

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Referências:

1. KATELLA, KATHY. Miastenia Gravis: Novos medicamentos e um caminho para o tratamento individualizado. Yale Medicine, 17 de novembro de 2023.
2. What is Nipocalimab used for?, Synapse, 28 de junho de 2024. 
3. O nipocalimab da Johnson & Johnson recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA dos EUA para o tratamento de indivíduos com alto risco de doença hemolítica grave do feto e do recém-nascido (HDFN). Johnson & Johnson, 9 de fevereiro de 2024.
4. O ensaio principal de Fase 3 do nipocalimab demonstra o mais longo controlo sustentado da doença na classe FcRn para a mais ampla população de doentes com miastenia gravis. PR Newswire, 28 de junho de 2024.
5. A J&J prepara o nipocalimab para competir com o Vyvgart após o sucesso do ensaio da miastenia gravis. Synapse, 15 de julho de 2024.