Quando é que o nitrogacestato obtém a aprovação da EMA (e como ter acesso a ele mais cedo)

Até novembro de 2023, as únicas opções de tratamento para os doentes com tumores desmóides eram a cirurgia e a radiação. Com a aprovação do Ogsiveo (nitrogacestat) pela FDA, este já não é o caso. O novo medicamento mostra-se promissor no alívio dos sintomas de dor e no abrandamento da progressão desta doença ^rara1. 

Atualmente, o nitrogacestat só está aprovado nos EUA. O que é que isto significa para os doentes não americanos afectados por tumores desmóides, e quando é que o nitrogacestat estará disponível na Europa e não só? Aqui está tudo o que precisa de saber sobre a aprovação do nitrogacestat pela EMA. Incluindo formas de aceder ao medicamento antes de este estar disponível no seu país. 

Para que é utilizado o nitrogacestato?

Ogsiveo (nitrogacestato) é indicado para adultos com tumores desmoides em progressão, que requerem tratamento sistémico ². O medicamento está disponível sob a forma de comprimidos, tomados por via oral duas vezes por dia. 

O nirogacestat inibe uma enzima específica chamada gama secretase. Esta enzima está envolvida na ativação de uma proteína chamada Notch, que se acredita contribuir para o crescimento dos tumores desmoides. Ao bloquear a enzima, Ogsiveo (nirogacestat) pretende abrandar o crescimento do ^tumor2.

De acordo com os resultados dos ensaios clínicos comunicados pelo Ogsiveo, o medicamento pode também aliviar os sintomas de dor, que estão frequentemente associados aos tumores desmóides e que podem diminuir muito a qualidade de vida dos ^doentes3.

Aprovação do nitrogacestato pela EMA: Qual é o ponto da situação?

O fabricante do Ogsiveo, a SpringWorks Therapeutics, partilhou a sua intenção de apresentar um pedido de Autorização de Introdução no Mercado na UE no primeiro semestre de 2024 ¹. 

De acordo com as directrizes da EMA, a avaliação de um pedido pode demorar até 210 dias. Nessa altura, o CHMP emite a sua recomendação. Em caso afirmativo, a autorização de introdução no mercado do novo medicamento deve ser concedida no prazo de 67 dias ⁴.

Então, quando é que o nitrogacestato estará disponível na Europa? Parece que a data mais próxima é algures em 2025. 

Quando é que o nitrogacestato estará disponível no Reino Unido?

A aprovação do nitrogacestato no Reino Unido já não está sujeita aos prazos da EMA. Embora este facto possa significar um prazo de aprovação mais curto, não tem de ser assim.

De momento, não existe qualquer avaliação ativa do nitrogacestat pela MHRA ou pelo NICE. Se o fabricante do nitrogacestat apresentar um pedido de autorização à MHRA, este demora normalmente 90 dias a ser processado. Uma vez aprovado pela MHRA, o NICE também precisa de avaliar o medicamento para obter cobertura do NHS. No caso de uma recomendação positiva do NICE, o nitrogacestat pode ser disponibilizado no NHS no prazo de 3 meses ⁵. 

Tendo em conta estes prazos, parece que os doentes com tumores desmóides no Reino Unido também não deverão ter acesso ao nitrogacestato antes de 2025. 

Como aceder ao nitrogacestat antes da sua aprovação pela EMA

Tem de esperar até que o nitrogacestat esteja disponível na Europa ou no Reino Unido para iniciar o seu tratamento? Felizmente, não. 

Existem duas opções principais para aceder imediatamente ao nitrogacestato fora dos EUA. Uma é participar num ensaio clínico que envolva nitrogacestato. A outra é comprar nitrogacestat como um Paciente Nomeado Individual. 

Participar num ensaio clínico com nitrogacestato

Pode tentar juntar-se a um ensaio clínico em curso para obter acesso rápido ao Ogsiveo (nitrogacestat). Encontrar ensaios não é fácil, mas é possível. Para participar, tem de cumprir os critérios de elegibilidade e ter o apoio do seu médico. Tenha em atenção que poderá receber um placebo em vez do ingrediente ativo.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos de nitrogacestato em curso:

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. De momento, não existem ensaios clínicos listados que envolvam o Ryzneuta, mas isto pode mudar a qualquer momento, por isso vale a pena estar atento.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows e FindMeCure: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar nitrogacestat como um doente individual nomeado

A maioria dos países do mundo permite que doentes individuais importem medicamentos que podem tratar doenças graves antes de estarem disponíveis localmente. Os regulamentos que orientam este processo podem variar em termos de nome, mas são normalmente referidos como regulamentos de importação de doentes nomeados. 

Se quiser comprar nitrogacestato antes da sua aprovação pela EMA ou pelo Reino Unido, esta pode ser uma boa opção para si e para o seu médico. 

Para utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados, necessita de uma receita do seu médico. Dependendo do seu país, pode ser necessária documentação adicional. No entanto, não tem de se preocupar com isso.

Comprar nitrogacestat

Se tiver uma receita médica para Ogsiveo (nitrogacestat) e quiser comprar o medicamento agora mesmo, entre em contacto connosco. Somos qualificados e certificados para o apoiar na importação de medicamentos antes de estes estarem disponíveis localmente. 

Referências:

1. Eckford, Catherine. Aprovado o primeiro comprimido para tumores desmóides, European Pharmaceutical Review, 28 de novembro de 2023.
2. ID de referência: 5283221, Accessdata.fda.gov, acesso em 15 de janeiro de 2024.
3. Dr. Kasper sobre a avaliação do Nirogacestat em tumores desmóides no ensaio DeFi, OncLive, 9 de junho de 2023.
4. Apresentação - Procedimento centralizado na Agência Europeia de Medicamentos, Agência Europeia de Medicamentos, Acedido em 15 de janeiro de 2024.
5. Ewbank, Leo. Acesso a novos medicamentos no NHS inglês. The King's Fund, 28 de outubro de 2020.