Como aceder ao pirtobrutinib antes da sua aprovação na Europa e no Reino Unido

No início de 2023, Jaypirca (pirtobrutinibe) ganhou a aprovação da FDA para o tratamento do linfoma de células do manto recidivante ou refratário após duas linhas prévias de terapia ¹. O linfoma de células do manto (MCL) é um tipo raro de linfoma não-Hodgkin de células B. Afecta cerca de 1 em cada 200.000 pessoas por ano. Tal como acontece com muitas doenças raras, não existiam muitas opções de tratamento disponíveis anteriormente.

Para todos os doentes com esta doença rara, qualquer nova opção de tratamento é um marco importante. No entanto, embora o pirtobrutinib esteja disponível nos EUA há quase um ano, os doentes europeus têm de esperar pela aprovação da UE.

E se não puder esperar? Neste artigo, vamos explorar as formas legais e seguras de aceder ao pirtobrutinib antes de ser totalmente aprovado pela EMA.

Aprovação do pirtobrutinib na Europa: Qual é o ponto da situação?

Boas notícias! Jaypirca (pirtobrutinibe) é suscetível de obter uma autorização de comercialização completa na UE. O medicamento foi recomendado para autorização condicional de comercialização pelo CHMP em abril de 2023 ³.

A notícia menos positiva é que não se sabe quando será concedida a autorização de comercialização ².

Normalmente, se o CHMP o recomendar, a Comissão Europeia deve aprovar um medicamento no prazo de 67 dias. Em outubro de 2023 (mais de 100 dias após a recomendação), este ainda não é o caso do Jaypirca.

Aprovação não é sinónimo de disponibilidade

Infelizmente, o pirtobrutinib não estará disponível de imediato na Europa, mesmo que seja aprovado. Cada Estado-Membro tem de tomar decisões sobre a aprovação local, os preços e a cobertura dos seguros de saúde. Por conseguinte, é provável que cada país da Europa disponibilize o Jaypirca numa altura diferente.

Os medicamentos oncológicos demoram, em média, 545 dias a ficar disponíveis na Europa após a aprovação da EMA. Este prazo é muito diferente consoante o país. Varia entre 100 dias na Alemanha e 964 dias na Roménia ⁴.

E quanto à aprovação do pirtobrutinib no Reino Unido?

Após o Brexit, a MHRA e o NICE não têm de seguir os prazos de autorização de introdução no mercado da EMA. Isto significa que podem aprovar de forma independente um medicamento para utilização no Reino Unido.

No que diz respeito ao pirtobrutinib, no entanto, a MHRA e o NICE ainda não tomaram quaisquer decisões de aprovação. O medicamento está a ser analisado e não está previsto qualquer prazo para a comunicação de um resultado ⁵.

Isto significa que, infelizmente, o pirtobrutinib não está atualmente disponível no Reino Unido.

Formas de acesso seguro ao Jaypirca (pirtobrutinibe) antes da sua aprovação pela EMA

É um doente com MCL na Europa ou no Reino Unido? Se o seu médico pensa que o pirtobrutinib o pode ajudar, talvez não tenha de esperar pela aprovação do Jaypirca pela EMA. Em vez disso, o seu médico e você podem explorar os ensaios clínicos do Jaypirca. Ou pode comprar Jaypirca de imediato como doente individual designado.

Aceder ao pirtobrutinib através de um ensaio clínico

Pode participar num ensaio clínico para obter Jaypirca (pirtobrutinib) ou outros medicamentos não aprovados. Encontrar um ensaio que esteja a recrutar participantes no seu país pode ser um desafio, mas não impossível. Terá de cumprir os critérios de elegibilidade do ensaio. E precisará do apoio do seu médico assistente.

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos de pirtobrutinib em curso:

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. Alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Um exemplo é o ensaio clínico NCT04662255 com Jaypirca. É baseado nos EUA, mas também está aberto a doentes no Reino Unido, Países Baixos, Alemanha e vários outros países europeus ⁶.

• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar pirtobrutinib numa base individual para um doente nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar a sua vida ou tratar doenças potencialmente fatais. Se quiser ter acesso ao Jaypirca antes da sua aprovação na Europa, esta pode ser uma opção para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados. Pode haver variações entre os países em termos de requisitos administrativos específicos. No entanto, em todos os casos, estes critérios devem ser cumpridos:

• O medicamento em questão tem aprovação de mercado noutro país e não está (ainda) aprovado ou disponível no país do doente;

• Não existe qualquer alternativa no mercado local;

• O medicamento é para uso pessoal;

• O paciente tem uma carta de prescrição do seu médico assistente;

• O médico assume a responsabilidade pelo tratamento. Este facto pode exigir documentação diferente de país para país.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes individuais designados para obter pirtobrutinib antes da sua aprovação pela UE? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? A nossa equipa pode ajudá-lo a obter Jaypirca imediatamente.

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Considerações finais sobre o acesso ao pirtobrutinib antes da sua aprovação na UE

Os doentes com doenças raras têm muitas vezes uma oportunidade inestimável de experimentar novos tratamentos. Estas opções podem melhorar muito a sua qualidade de vida.

Os processos de aprovação de novos medicamentos na Europa e noutros países são lentos. Acelerar o acesso pode parecer atrativo. Mas, como qualquer outro medicamento, o Jaypirca também tem efeitos secundários. O seu médico deve informá-lo sobre os mesmos. Precisará deles, quer pretenda explorar um ensaio clínico ou comprar pirtobrutinib numa base de doente nomeado.

Se você e o seu médico decidirem experimentar o medicamento depois de estarem bem informados, existem opções disponíveis. Contacte a nossa equipa para obter ajuda.

Referências:

1. A FDA concede aprovação acelerada ao pirtobrutinib para o linfoma de células do manto recidivante ou refratário. FDA, 27 de janeiro de 2023.
2. Pedido de autorização de introdução no mercado na UE de medicamentos para uso humano. Agência Europeia de Medicamentos, Acedido em 17 de outubro de 2023.
3. Jaypirca: Pendente de decisão da CE | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, 26 de abril de 2023.
4. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 17 de outubro de 2023.
5. Informação sobre o projeto | Pirtobrutinib for treating relapsed or refractory mantle cell lymphoma [ID3975] | Guidance. NICE, Acedido em 17 de outubro de 2023.
6. Estudo do inibidor de BTK LOXO-305 versus medicamentos inibidores de BTK aprovados em pacientes com linfoma de células do manto (MCL) (BRUIN-MCL-321). ClinnicalTrials.gov, Acedido em 17 de outubro de 2023.