A controvérsia de preços em torno do tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Os últimos eventos em torno do preço de um tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Nos Estados Unidos, um medicamento comummente prescrito utilizado em países como o Reino Unido e a Alemanha para tratar a doença Distrofia Muscular Duchenne (DMD), foi aprovado pela FDA para utilização no mês passado. O medicamento comummente referido pelo seu nome genérico deflazacort, foi aprovado com um preço de custo de 89.000 dólares por ano sob o novo nome Emflaza, um aumento de 90 vezes em comparação com os preços fora dos EUA de aproximadamente 1000 dólares. O Aprovação da FDAao abrigo da Lei dos Medicamentos Órfãos, que incentiva o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, permitiu à empresa farmacêutica um monopólio de sete anos sobre a indicação DMD para deflazacort, embora o medicamento esteja há muito disponível como genérico noutros países. Após uma intensa reacção negativa, a empresa vendeu então o medicamento à PTC Therapeutics.

As gigantes farmacêuticas norte-americanas Marathon Pharmaceuticals, responsáveis por esta considerável subida de preços, desencadearam preocupações generalizadas entre os afiliados com DMD, um distúrbio muscular crónico degenerativo que afecta principalmente os jovens rapazes. Como resultado, a empresa farmacêutica suspendeu temporariamente o lançamento apenas quatro dias após o seu anúncio, a fim de "para Reunir-se com líderes comunitários de Duchenne e explicar nossos planos de comercialização, rever suas preocupações, discutir todas as opções e avançar com a comercialização com base no plano de ação resultante".

Para doentes com DMD, uma doença muscular crónica degenerativa que afecta aproximadamente um em 3600 recém-nascidos em todo o mundo1, deflazacort que é também conhecida como CalcortA sua função de prolongar o movimento, e preservar a função cardíaca e respiratória. É mais comummente prescrito fora do rótulo para o tratamento de DMD, e o tratamento de DMD mais comummente utilizado em países como o Canadá2.

"Embora estes incentivos, como a 'Lei dos Medicamentos Órfãos' e os 'vales de revisão prioritária', existam correctamente para melhorar os novos tratamentos para as doenças pediátricas raras, não podemos deixar de pensar que estão a ser explorados quando estão associados a um medicamento que existe há décadas, e a uma fracção do preço".

A atenção espalhou-se então a nível mundial, levando ao envolvimento de um inquérito do Congresso dos EUA sobre não só as decisões de preços da Marathon, mas também a aprovação do fármaco pela FDA. O senador norte-americano Bernie Sanders e o representante Elijah Cummings expressaram preocupações numa carta formal à FDA sobre decisões que foram tomadas com base em investigação realizada há anos atrás. "Escrevemos para expressar a nossa preocupação e pedimos informações sobre as circunstâncias invulgares que rodearam a recente aprovação de uma versão de marca de um medicamento com mais de 20 anos, deflazacort", declarou Sanders e Cummings na sua carta conjunta.

A pontuação adicional de um "comprovante de revisão prioritária" levou a um maior mal-estar em relação ao motivo da Maratona para o aumento de preços. O voucher permite às empresas que obtêm aprovação para medicamentos órfãos pediátricos uma aprovação mais rápida para outro medicamento em preparação. A Marathon pode usar o voucher para si própria ou vendê-lo a outra empresa. Estes vales são conhecidos por venderem até $350 milhões.

Sjaak Vink, fundador e diretor executivo da everyone.org, declarou que "embora estes incentivos, como a 'Lei dos Medicamentos Órfãos' e os 'vales de revisão prioritária', existam corretamente para melhorar os novos tratamentos para as doenças pediátricas raras, não podemos deixar de pensar que estão a ser explorados quando estão associados a um medicamento que já existe há décadas e a uma fração do preço".

Para acrescentar mais especulações, Marathon anunciou a venda do medicamento à PTC Therapeutics, por US$ 140 milhões em dinheiro e ações adiantadas, juntamente com um bônus de venda de US$ 50 milhões. Além disso, a PTC será obrigada a pagar à Marathon um pagamento anual baseado em vendas, a partir de 2018.

A PTC, que é bem conhecida na comunidade DMD devido ao seu medicamento de tratamento Duchenne chamado Translarna, ainda não revelou quanto vai cobrar pelo Emflaza. A PTC declarou que seu objetivo é "garantir que o Emflaza seja estudado, compreendido e disponível para qualquer paciente Duchenne que precise dele, e nós determinamos que esta transação é o melhor caminho para garantir que isso aconteça".

De acordo com um estudo baseado na população de 2015 apresentado pelos Centros de Controlo e Prevenção de Doenças, cerca de 2 em 10 (22%) doentes com DMD levaram deflazacort³. Nos últimos anos, a FDA permitiu que os doentes com DMD importassem o medicamento. Deve salientar-se, como fez o Senador Tom Cotton ao dirigir-se ao Congresso dos EUA, que muitas pessoas com DMD estão contentes com a aprovação da FDA, uma vez que agora as companhias de seguros podem cobrir os custos indicando que as famílias com rendimentos mais baixos terão agora acesso ao fármaco.

Resta saber se este é o caso e se o acesso a deflazacort irá melhorar. O que é evidente, no entanto, é um aumento da atitude negativa do público em relação a um sector que já procura desesperadamente aceitação e credibilidade. Enquanto o mundo aguarda o anúncio do preço da PTC Therapeutics, a aprovação da FDA e o subsequente preço do deflazacort criaram inadvertidamente confusão e críticas. everyone.org O , um verdadeiro clube de compradores de doentes, foi criado para ajudar as famílias e os doentes que podem ser afectados por restrições de aprovação e de preços a aceder a tratamentos eficazes aos melhores preços possíveis. É através de empresas sociais como a everyone.org que ajudam os doentes que estão na linha da frente destas complexas questões de aprovação a receber as informações mais recentes e a aceder a medicamentos inovadores e eficazes aos melhores preços possíveis.

Você pode encontrar mais informações sobre o tratamento da distrofia muscular Duchenne na nossa página de informações sobre a distrofia muscular Duchenne.

Referências

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia muscular de Duchenne: do diagnóstico à terapia. Moléculas. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. A experiência canadiana com o tratamento a longo prazo deflazacort na distrofia muscular de Duchenne. Acta Myol. 2012 Maio;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamentos com corticosteroides em homens com distrofia muscular de Duchenne: Duração do tratamento e tempo para a perda de ambulação. J Criança Neurol. 2015 Set;30(10):1275-80.