Aprovação evasiva do Relyvrio na Europa: como evitar a espera
Última atualização: 14 de maio de 2024
Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.
Saiba comoNOTA: Este artigo foi escrito antes de abril de 2024, quando o fabricante do Relyvrio, Amylyx, anunciou que iria retirar o Relyvrio do mercado. À luz deste desenvolvimento, é improvável que haja uma aprovação do Relyvrio pela EMA. Em vez disso, discuta algumas alternativas ao Relyvrio com o seu médico.
Durante décadas, os pacientes com ELA na Europa não viram nenhuma aprovação de novos medicamentos. Em 2023, o Relyvrio proporcionou um vislumbre de esperança para mudar o cenário do tratamento da ALS. Depois de garantir a aprovação da FDA, o medicamento estava no caminho certo para aprovação na Europa, até que o CHMP rejeitou a sua candidatura. Duas vezes.
Enquanto as autoridades de aprovação médica estão simplesmente a fazer o seu trabalho, sendo minuciosas, os doentes com ELA são deixados com a frustração da espera. Confrontados com a falta de opções de tratamento e correndo contra o tempo, alguns recorreram mesmo à mistura dos seus próprios medicamentos 1.
Há soluções melhores do que esta. Aqui está tudo o que precisa de saber sobre a aprovação do Relyvrio na Europa. Incluindo as opções seguras e rápidas que tem para obter o tratamento rapidamente.
O que é que a Relyvrio/Albrioza faz?
O Relyvrio (comercializado na Europa como Albrioza) é um medicamento oral para adultos com ELA. Combina dois ingredientes activos - taurursodiol e sodium phenylbutyrate. O seu mecanismo de ação exato não é bem compreendido. No entanto, foi concebido para prevenir a morte das células nervosas, bloqueando os sinais de stress em dois compartimentos celulares (mitocôndrias e retículo endoplasmático).
O Relyvrio/Albrioza não é uma cura para a ELA. Mesmo assim, os resultados dos ensaios clínicos sugerem que pode ajudar a abrandar a progressão da doença e ajudar os doentes a manter as funções físicas durante mais tempo 2.
O Albrioza/Relyvrio é eficaz?
A aprovação da Albrioza/Relyvrio pela FDA foi baseada nos resultados do ensaio clínico CENTAUR. A primeira fase do ensaio comparou o Relyvrio com um placebo para estabelecer a sua segurança e eficácia. A segunda fase do ensaio centrou-se na segurança do tratamento a longo prazo.
Os principais resultados deste ensaio foram:
- O Relyvrio abrandou a taxa de declínio na pontuação ALSFRS-R vs placebo (1,24 pontos vs 1,66 pontos). Este resultado foi mais proeminente nas capacidades motoras finas 4;
- O risco de morte foi 44% inferior nos doentes tratados com Relyvrio versus placebo;
- A sobrevivência média foi de 25 meses para o grupo Relyvrio e de 18,5 meses para o grupo de controlo;
- Aos 24 meses após o início do tratamento, os doentes com Relyvrio tinham uma probabilidade de sobrevivência estimada em 51,6%, em comparação com 33,9% para o grupo do placebo 3.
Os resultados do ensaio CENTAUR foram interpretados de forma positiva pela FDA, mas o estudo tem limitações. Estas limitações contribuíram para a rejeição do Relyvrio pela EMA. O ensaio clínico de fase 3 PHOENIX está atualmente em curso, com a intenção de confirmar a eficácia e os benefícios de sobrevivência do Relyvrio. Espera-se que forneça provas adicionais para apoiar uma nova candidatura à EMA. Os resultados do ensaio PHOENIX são esperados em 2024 5.
Porque é que a aprovação da EMA foi recusada à Relyvrio?
Como doente, deve estar a perguntar-se porque é que um tratamento considerado suficientemente eficaz por uma agência é rejeitado por outra. Os critérios de aprovação e o rigor dos medicamentos diferem consoante os países. E a EMA tende a ser uma das agências mais rigorosas.
Ao rejeitar o pedido da Relyvrio/Albrioza, o CHMP citou preocupações relativas à eficácia do medicamento e à fiabilidade dos dados dos ensaios clínicos. A comissão não ficou convencida de que o Albrioza fosse eficaz no abrandamento da progressão da ELA. A sua conclusão foi que não foi possível estabelecer uma relação benefício-risco positiva 6.
Quando é que o Relyvrio/Albrioza estará disponível na Europa?
Apesar da desilusão causada pela rejeição da EMA, o fabricante do Albrioza/Relyvrio está empenhado em resolver as preocupações levantadas pela EMA e em voltar a candidatar-se à aprovação. Espera-se que os resultados do ensaio PHOENIX possam apoiar esse pedido de forma positiva.
Normalmente, um pedido de autorização de introdução no mercado apresentado à EMA demora cerca de 210 dias a ser analisado. No entanto, o Relyvrio tem a designação de medicamento órfão. Isto significa que um potencial novo pedido com provas mais fortes pode ser elegível para uma análise mais rápida ou para uma autorização condicional de introdução no mercado 7.
De qualquer modo, não parece provável que o Relyvrio/Albrioza esteja disponível na Europa em 2024.
Como obter o Relyvrio/Albrioza antes da sua aprovação pela EMA
Como disse Sabine Turgeman, directora da Associação Francesa de Investigação da ELA, "A doença não está no tempo burocrático"[1]. Assim, mesmo que estejamos a um ano da aprovação do Relyvrio pela EMA (dedos cruzados), isso pode ainda ser um tempo frustrantemente longo para os doentes.
A boa notícia é que não tem de esperar pela aprovação.
Tem duas opções para iniciar o tratamento com o Relyvrio antes de o medicamento estar disponível na Europa. Uma opção é encontrar e participar num ensaio clínico que envolva o Relyvrio/Albrioza. A outra opção é comprar o Relyvrio imediatamente como doente nomeado.
Eis o que significa cada uma destas opções.
Participar num ensaio clínico do Relyvrio
Pode tentar juntar-se a um ensaio clínico em curso para ter acesso rápido ao Relyvrio/Albrioza. Encontrar ensaios não é fácil, mas é possível. Para participar, tem de cumprir os critérios de elegibilidade e ter o apoio do seu médico. Tenha em atenção que poderá receber um placebo em vez do ingrediente ativo.
Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos Relyvrio em curso:
- ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. De momento, existe um ensaio(NCT05619783) que envolve o Relyvrio e que está a recrutar participantes internacionais por convite. No entanto, vale a pena estar atento a esta lista, pois podem surgir novos ensaios a qualquer altura.
- EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
- myTomorrows e FindMeCure: Estas organizações apoiam os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.
Comprar Relyvrio como doente nomeado
Se aderir a um ensaio clínico não for uma opção para si, pode comprar Relyvrio/Albrioza imediatamente como Doente Nomeado. Isto é possível graças aos regulamentos de Importação de Doentes Nomeados em vigor na maioria dos países. Para utilizar estes regulamentos, precisa de ter uma receita para o Relyvrio/Albrioza do seu médico assistente.
Já tem uma receita médica? Envie-a para a nossa equipa de especialistas em Acesso aos Medicamentos e nós ajudamo-lo a comprar Relyvrio imediatamente. Onde quer que se encontre.
Em última análise, a decisão de procurar obter acesso ao Relyvrio/Albrioza antes da sua aprovação pela EMA é sua e do seu médico. É essencial abordar este processo com expectativas realistas e um conhecimento profundo dos potenciais riscos e benefícios envolvidos. Dito isto, quando estiver pronto para iniciar o seu tratamento, a nossa equipa está aqui para o ajudar a evitar a espera.
Referências:
- Todos os meses contam: Os doentes europeus de ELA querem novos medicamentos. France 24, 28 de fevereiro de 2023.
- Porquê RELYVRIO. RELYVRIO.com, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
- Sobrevivência a longo prazo dos participantes no ensaio CENTAUR de sodium phenylbutyrate-taurursodiol na esclerose lateral amiotrófica. NCBI, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
- Ensaio de Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol para Esclerose Lateral Amiotrófica. The New England Journal of Medicine, 3 de setembro de 2020.
- Relyvrio para a ELA. ALS News Today, Acedido a 13 de fevereiro de 2024.
- Albrioza | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
- Designação de medicamento órfão: Visão geral | Agência Europeia de Medicamentos. Agência Europeia de Medicamentos, Acedido em 13 de fevereiro de 2024.
