Aprovação do Givinostat pela EMA: Quanto tempo tem de esperar (e como não o fazer)?

Em março de 2024, a FDA aprovou Duvyzat (givinostat) como o primeiro tratamento não esteroide para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ¹. Embora esta seja uma notícia positiva para todos os pacientes e suas famílias, aqueles que estão fora dos EUA estão enfrentando a pergunta habitual - quando o givinostat para DMD será aprovado também nos seus países?

Para os doentes que vivem na UE e no Reino Unido, eis tudo o que precisam de saber sobre os prazos de aprovação do givinostat pela MHRA e pela EMA. Incluindo formas de aceder ao tratamento antes de este estar disponível no seu país.

Para que é utilizado o givinostat?

Duvyzat(givinostat) é indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com mais de 6 anos de idade ². Devido à forma como o givinostat funciona, é potencialmente um tratamento para a Distrofia Muscular de Becker (BMD), também, como indicado pelo fabricante do medicamento, Italfarmaco ³. No entanto, o medicamento não está atualmente aprovado para o tratamento da BMD.

Como actua o givinostat?

O Givinostat é um inibidor da HDAC. Bloqueia um tipo de enzimas chamadas histona desacetilases (HDACs). As HDACs desempenham um papel na ativação e desativação de genes que podem reduzir a regeneração muscular em Duchenne. Ao bloquear as HDACs, o givinostat tem como objetivo estimular a reparação muscular, aumentar a regeneração das fibras musculares, reduzir a inflamação e a fibrose ⁴.

Estado de aprovação do Givinostat na EMA

O pedido de autorização de introdução no mercado do Duvyzat está a ser analisado pela EMA desde agosto de 2023. Normalmente, uma análise demora até 210 dias, excluindo quaisquer pausas para solicitar informações adicionais ao fabricante. De acordo com este cronograma padrão, uma decisão sobre o pedido de givinostat deve estar disponível em meados de 2024. No entanto, ainda não se sabe se isso vai acontecer. 

Quando é que o givinostat estará disponível na Europa?

Infelizmente, mesmo que o givinostat obtenha a aprovação da EMA em meados de 2024, isso não significa que estará imediatamente disponível em toda a UE. O tempo necessário desde a aprovação da EMA até ao lançamento no mercado varia muito entre os Estados-Membros. Para os medicamentos órfãos, como o givinostat, o tempo médio de lançamento varia entre 102 dias na Alemanha e 1 081 dias na Estónia, com uma média europeia de 636 dias ⁴. 

Por outras palavras, alguns países da UE poderão ter acesso ao givinostat já em 2024, mas a maioria dos doentes da UE terá de enfrentar pelo menos mais um ano de espera até que o medicamento esteja disponível nos seus mercados locais. 

Quando é que o givinostat estará disponível no Reino Unido?

A partir de abril de 2024, o givinostat ainda não está aprovado ou disponível no Reino Unido. No entanto, isto pode não significar que os doentes do Reino Unido tenham de esperar muito tempo.

Desde o início de 2024, os medicamentos já aprovados por uma entidade reguladora de confiança (por exemplo, a FDA ou a EMA) podem beneficiar de uma análise e aprovação aceleradas pela MHRA, com base no Procedimento de Reconhecimento Internacional. Isto não acontece automaticamente. O fabricante do medicamento, a Italfarmaco, deve iniciar um processo de aprovação. Para apoiar este processo, a organização Duchenne UK está também a lançar a sua própria campanha para pressionar a MHRA a acelerar o reconhecimento da decisão da FDA sobre o givinostat.

Tendo em conta o que precede, é teoricamente possível que o givinostat obtenha a aprovação da MHRA em 2024. Resta saber se isso acontece na prática.

O givinostat estará disponível no NHS?

Para ser incluído no NHS, o givinostat terá de ser objeto de uma revisão positiva pelo NICE. O processo de revisão já foi iniciado, mas não há data prevista para a publicação da decisão.

Assumindo uma aprovação da MHRA e uma revisão positiva do NICE, o givinostat deverá estar disponível no NHS no prazo de 3 meses a partir da data de decisão do NICE. 

Como obter Duvyzat (givinostat) com segurança antes da sua aprovação pela MHRA ou EMA

Esperar pelo tratamento pode ser um desafio, especialmente sem um calendário claro. A boa notícia é que existem formas seguras e legais de iniciar o tratamento com givinostat antes de este estar disponível no seu país. 

Uma das suas opções é encontrar e participar num ensaio clínico. Outra opção é comprar e importar givinostat para seu uso pessoal. 

Eis como funciona cada opção.

Participar num ensaio clínico com givinostat

Para obter acesso rápido ao Duvyzat, pode tentar participar num ensaio clínico em curso. Para o fazer, tem de cumprir os critérios de elegibilidade. Necessitará também do apoio do seu médico assistente. É bom ter em conta que um ensaio não garante que seja selecionado para o grupo de tratamento. Em vez disso, pode receber um placebo. 

Aqui estão alguns bons sítios para começar a procurar ensaios clínicos em curso com o givinostat:

• ClinicalTrials.gov: Esta é uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA. No entanto, alguns dos ensaios também estão abertos a participantes internacionais. Atualmente, este ensaio com givionostat está prestes a começar a recrutar doentes em toda a Europa. Pode valer a pena estar atento.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de dados contém todos os ensaios clínicos na União Europeia. Atualmente, contém informações limitadas sobre ensaios lançados antes de 31 de janeiro de 2022. Para esses ensaios, pode consultar o Registo de Ensaios Clínicos da UE.
• myTomorrows: Esta organização apoia os doentes na procura de opções de tratamento em ensaios clínicos.

Comprar givinostat como doente nomeado

Na maioria dos países, os doentes estão legalmente autorizados a comprar e importar medicamentos que possam melhorar as suas vidas ou tratar doenças potencialmente fatais. Especificamente, se esses medicamentos ainda não estiverem aprovados ou disponíveis localmente.

Se quiser ter acesso ao givinostat antes de este ser aprovado na Europa e no Reino Unido (ou em qualquer outro local), esta pode ser uma opção para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como Importação de Doentes Nomeados. Ao abrigo deste regulamento, os doentes podem importar um medicamento ainda não aprovado ou disponível no seu país se:

• for aprovado noutro local;
• não tem alternativas locais, e
• é para uso pessoal.

Este processo requer uma prescrição do médico assistente do paciente. Dependendo do país, podem ser exigidos outros documentos.

Pretende utilizar o regulamento relativo à importação de doentes designados para obter o givinostat antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA? Em primeiro lugar, terá de consultar o seu médico assistente e obter uma receita médica adequada.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org, para que o possamos ajudar a comprar imediatamente o givinostat.

Comprar Duvyzat

Referências:

1. FDA aprova tratamento não esteroide para a distrofia muscular de Duchenne. FDA, 21 de março de 2024.
2. ID de referência: 5351230. Accessdata.fda.gov, Acedido em 16 de abril de 2024.
3. Italfarmaco > Actividades > Pipeline > Sobre as distrofias musculares > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Acedido em 16 de abril de 2024.
4. Inquérito de 2021 sobre o indicador W.A.I.T. dos doentes da EFPIA. EFPIA, Acedido em 16 de abril de 2024.