A aprovação do Lymphir: Quando é que o novo velho tratamento para o linfoma cutâneo de células T chega até si?

Última atualização: 10 de setembro de 2024

A aprovação do Lymphir: Quando é que o novo velho tratamento para o linfoma cutâneo de células T chega até si?

Pode aceder legalmente a novos medicamentos, mesmo que estes não estejam aprovados no seu país.

Saiba como
  1. Em 2008, a FDA nos EUA concedeu a aprovação total ao Ontak para o tratamento do linfoma cutâneo de células T 1. No entanto, em 2014, o Ontak foi descontinuado devido à toxicidade, deixando muitos doentes nos EUA e noutros locais com menos uma opção de tratamento para a doença rara 2. 

Com a recente aprovação do Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) pela FDA, está disponível uma alternativa reformulada ao Ontak 3. Aqui está o que precisa de saber sobre este (antigo) novo tratamento para o linfoma cutâneo de células T. Incluindo como obtê-lo antes de ser aprovado no seu país.

Qual é a indicação para denileukin diftitox?

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) é indicado para o tratamento de adultos com linfoma cutâneo de células T (CTCL) recidivante ou refratário de estádio I-III. Lymphir destina-se a ser utilizado como tratamento de segunda linha, após pelo menos uma ronda anterior de terapia sistémica 4.

A denileukin diftitox foi também estudada como um potencial tratamento para a psoríase grave 5. No entanto, não está atualmente aprovada em lado nenhum para esta indicação.

Lymphir vs Ontak

O Lymphir é uma versão reformulada do Ontak, um medicamento descontinuado em 2014. Isto significa que o Lymphir é o mesmo que o Ontak, e o que é que os doentes devem saber sobre os dois tratamentos?

Porque é que o Ontak foi descontinuado?

Em 2014, a Eisai retirou voluntariamente o Ontak do mercado, devido a problemas de fabrico relacionados com a expressão e purificação em E.coli 6. Desde 2021, uma versão renovada do Ontak está novamente disponível no Japão com o nome de Remitoro 7. No entanto, não foi (re)introduzida noutros mercados. 

Lymphir é o mesmo que Ontak?

Embora, aos olhos da FDA, o Lymphir e o Ontak sejam medicamentos distintos, o Lymphir é, na realidade, apenas uma nova formulação de um tratamento antigo para o linfoma cutâneo de células T 9. Ambos os medicamentos têm a mesma substância ativa (denileukin diftitox), mas a formulação do Lymphir tem melhor pureza e bioatividade 8. 

Por outras palavras, o Lymphir pode ser considerado igual ao Ontak no que diz respeito ao mecanismo de ação, mas melhor no que diz respeito à qualidade da fórmula e ao processo de fabrico. 

Ensaio clínico do Lymphir: Qual foi a sua taxa de sucesso?

A aprovação do Lymphir pela FDA baseou-se no estudo de Fase III 302. Os principais resultados relatados no estudo foram:

  • 36,2% dos doentes tratados com Lymphir obtiveram uma resposta parcial ou completa ao tratamento;
  • 52% dos doentes tiveram uma resposta ao tratamento que durou mais de 6 meses e, em 20% dos doentes, a resposta ainda era registada após 12 meses;
  • A mediana do tempo de resposta foi de 1,4 meses, com 70% dos doentes a responderem já após 1 ou 2 ciclos de tratamento 9.

Quando é que o Lymphir obtém a aprovação da EMA?

A partir de agosto de 2024, não existe nenhum pedido de autorização de introdução no mercado ativo para a aprovação da EMA do denileukin diftitox. Normalmente, a partir do momento em que são oficialmente aceites, os pedidos de aprovação da EMA demoram até 210 dias a ser analisados. Isto significa que, infelizmente, é pouco provável que o Lymphir obtenha aprovação na Europa este ano.

Está prevista a aprovação do Lymphir pela MHRA?

Infelizmente, os pacientes do Reino Unido provavelmente também vão esperar um pouco até que o Lymphir seja aprovado e disponível localmente. A partir de agosto de 2024, não há nenhum pedido de aprovação MHRA ativo para o Lymphir, nem o NICE iniciou uma avaliação para a potencial inclusão do medicamento no NHS. Isto significa que é improvável que a denileukin diftitox esteja à disposição dos pacientes do Reino Unido ainda este ano. 

Como obter o Lymphir antes de estar disponível na Europa, no Reino Unido ou noutro local

Esperar por um período de tempo indeterminado para obter a aprovação local de um tratamento para uma doença sensível ao tempo não é o ideal. No entanto, para os doentes fora dos EUA e do Japão, há boas notícias. Se precisar do tratamento e o seu médico o tiver receitado, não tem de esperar.

Pode obter Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) imediatamente através do regulamento de importação de doentes nomeados.

Comprar Lymphir como um paciente nomeado

Nem todos os doentes e médicos o sabem, mas é permitido comprar e importar medicamentos não disponíveis localmente para uso pessoal. Especialmente se esses medicamentos puderem melhorar a sua qualidade de vida ou tratar doenças potencialmente fatais.

Se quiser obter denileukin diftitox-cxdl antes da sua aprovação pela MHRA ou pela EMA, esta pode ser a opção mais rápida para si e para o seu médico.

O regulamento que torna isto possível é conhecido como o regulamento relativo à importação de doentes designados. Para poder beneficiar deste regulamento, é necessário, em primeiro lugar, ter uma receita do seu médico assistente para um medicamento que:

  • seja aprovado noutro local;
  • não está aprovado ou disponível no seu local de residência;
  • não tem alternativas locais, e
  • é apenas para uso pessoal.

Já tem uma receita médica? Partilhe-a com a nossa equipa em Everyone.org e dar-lhe-emos apoio na compra imediata de Lymphir.

Referências:

  1. A FDA concede aprovação total ao ONTAK® (denileukin diftitox) para utilização em doentes com linfoma cutâneo de células T (CTCL). Eisai, 16 de outubro de 2008.
  2. Denileukin diftitox (Ontak). HemOnc.org, Acedido em 27 de agosto de 2024.
  3. Citius Pharmaceuticals recebe a aprovação da FDA para a imunoterapia LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) para o tratamento de adultos com linfoma cutâneo de células T recidivante ou refratário. PR Newswire, Acessado em 27 de agosto de 2024.
  4. Destaques da informação de prescrição. Accessdata.fda.gov, Acedido em 27 de agosto de 2024.
  5. Um ensaio multicêntrico de escalonamento de dose com denileukin diftitox (ONTAK, DAB (389) IL-2) em pacientes com psoríase grave. PubMed, Acedido em 27 de agosto de 2024.
  6. Myshko, Denise. FDA rejeita BLA para terapia para tratar cancro de pele raro. Managed Healthcare Executive, 31 de julho de 2023.
  7. AGENTE ANTICÂNCER "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (GENETICAL RECOMBINATION)) LANÇADO NO JAPÃO PARA LINFOMA PERIFÉRICO DE CÉLULAS T E LINFOMA CUTÂNEO DE CÉLULAS T. Eisai, Acedido em 27 de agosto de 2024.
  8. Myshko, Denise. FDA define data de ação para linfir reenviado em cancro de pele raro. Managed Healthcare Executive, Acessado em 27 de agosto de 2024.
  9. Eficácia e segurança de E7777 (Denileukin diftitox de pureza melhorada [ONTAK]) em doentes com linfoma cutâneo de células T recidivante ou refratário: Resultados do Estudo Pivotal 302. Blood, Acedido em 27 de agosto de 2024.