O papel do Givinostat no tratamento da policitemia vera: Tudo o que precisa de saber

Última atualização: 24 de abril de 2024

Até há pouco tempo, os doentes com policitemia vera (PV) eram tratados principalmente com medicamentos que preveniam a trombose. No entanto, os ensaios clínicos com novas terapias oferecem a esperança de um tratamento que pode alterar o curso da doença. Uma destas terapêuticas é o givinostat.

Enquanto doente, o que deve saber sobre o givinostat para a policitemia vera? Aqui está um resumo dos últimos resultados dos ensaios clínicos e o que significam para si.

O givinostat funciona no tratamento da policitemia vera: Resultados de ensaios clínicos

Comecemos por dizer que o givinostat ainda não está aprovado em lado nenhum para o tratamento do PV. No entanto, a sua eficácia e segurança para esta indicação foram objeto de vários ensaios clínicos ao longo dos últimos anos. A partir deles, dispomos de dados que ilustram o seu potencial. De seguida, apresentamos alguns destaques importantes dos resultados comunicados.

Taxa de sucesso do givinostat com hidroxicarbamida

Um ensaio de fase 2 de givinostat em combinação com hidroxicarbamida centrou-se em doentes que não responderam à hidroxicarbamida isoladamente. Após 12 semanas de tratamento, estes foram os resultados registados:

55% dos doentes tratados com 50 mg/d de givinostat e hidroxicarbamida apresentaram uma resposta completa ou parcial. 64% registaram uma redução dos sintomas de prurido;
50% dos doentes tratados com 100 mg/d de givinostat e hidroxicarbamida apresentaram uma resposta completa ou parcial. 67% registaram uma redução dos sintomas de prurido;
O tratamento combinado foi bem tolerado. Apenas 4,5% dos pacientes relataram eventos adversos de Grau 3 ou até ².

Eficácia a longo prazo

Num seguimento de 4 anos de três estudos de fase 1-2 e de um programa de uso compassivo, o givinostat demonstrou estes resultados:

A taxa de resposta global foi superior a 80%. Além disso, a carga do alelo JAK2V617F diminuiu ao longo do tempo;
As respostas observadas mantiveram-se durante o período de acompanhamento de 4 anos;
A maioria dos doentes registou acontecimentos adversos ligeiros a moderados. Este facto foi consistente com os resultados anteriores;
Curiosamente, a maioria dos doentes continuou o seu tratamento com givinostat após os estudos. Este facto deveu-se ao seu benefício clínico contínuo e ao seu bom perfil de segurança ¹.

Com base nestes resultados, está prestes a iniciar-se um ensaio clínico de fase 3. O seu objetivo é validar a segurança e a eficácia do givinostat na policitemia vera.

Em que é que o givinostat é diferente dos tratamentos PV padrão?

O Givinostat oferece uma abordagem diferente para o tratamento da policitemia vera (PV) em comparação com terapias padrão como a hidroxicarbamida (HC). Tem como alvo a proliferação celular, inibindo as células com a mutação JAK2 V617F, frequentemente encontrada em doentes com PV. Estudos demonstraram a eficácia do givinostat, mesmo em doentes que não responderam à HC. Este facto sugere o seu potencial como tratamento alternativo ou complementar da PV.

O meu médico pode receitar givinostat para a policitemia vera?

A melhor resposta é: talvez.

O Duvyzat (givinostat) ainda não foi aprovado em lado nenhum para o tratamento da PV. Ainda está à espera da aprovação da EMA para a sua indicação original para tratar a distrofia muscular de Duchenne.

No entanto, o seu médico assistente tem autoridade para o prescrever na mesma. Ele pode fazê-lo com base nos resultados dos ensaios clínicos disponíveis e na sua situação pessoal. Se o seu médico tomar esta decisão, considera-se que o medicamento está a ser utilizado de forma não autorizada.

O seu médico receitou-lhe givinostat para a policitemia vera? Everyone.org pode ajudá-lo a aceder a esse medicamento. Somos especializados no fornecimento e entrega de medicamentos prescritos que não estão disponíveis no país do doente. Contacte-nos, para que o possamos ajudar.