mês de consciência ALS

O que fizemos, e o que se segue?

O mês de consciência da ALS finalmente chegou ao fim, e que mês foi. O objetivo era aumentar a consciência e os fundos para a pesquisa de uma cura para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) - uma doença neurodegenerativa complexa e progressiva que ataca certas células do cérebro e da medula espinhal necessárias para o movimento muscular.

O ALS Therapy Development Institute(ALS TDI) escolheu o tema 'Em três palavras' - encorajando as pessoas a partilhar os seus pensamentos, esperanças e sentimentos sobre a ALS com a comunidade online. A nossa equipa também participou (ver abaixo).

Abelhas ocupadas

As coisas realmente arrancaram quando, pela primeira vez em 22 anos, a FDA (Agência Federal de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) aprovou um medicamento chamado Radicava (edaravone)para o tratamento da ALS (também conhecida como doença de Lou Gehrig). Entrámos no nosso escritório numa segunda-feira de manhã para encontrar coisas em estado de (muito positivo) agitação; e-mails e telefones foram inundados com mensagens de doentes de todo o mundo a perguntar se os poderíamos ajudar a importar edaravone (vendido sob o nome de Radicu lata Japão). As notícias tinham feito manchetes; agora todos estavam cientes deste tratamento ALS, que já tinha sido aprovado pela agência reguladora japonesa em 2015, e que já estávamos a ajudar os pacientes e os seus especialistas a aceder há meses.

Com base nos pedidos que temos recebido ultimamente, o selo de aprovação da FDA parece ter aumentado a confiança dos médicos de clínica geral e neurologistas de todo o mundo para prescrever edaravone aos seus pacientes - alguns dos quais têm tentado aceder ao mesmo há algum tempo. (Todos os pacientes requerem a prescrição de um médico para ordenarmedicamentos através de nós).

A zumbir por todo o lado

Temos estado absolutamente encantados por poder entregar Radicuta uma quantidade recorde de pacientes nestes últimos dias. A excitação dos pacientes com quem temos estado em contacto quando se aperceberam que podiam aceder imediatamente a este medicamento (e a um custo muito inferior ao preço actual projectado nos EUA) era palpável:

"Parece bom demais para acreditar que podemos ter esta droga em duas semanas... espero que saibas como és necessário... [ajudando-nos] a obter as drogas necessárias de uma forma atempada". Navegar nas águas traiçoeiras da burocracia e dos ensaios parece tão incrivelmente cruel quando a possibilidade de abrandar a progressão desta terrível doença paira na balança".

Foi uma alegria absoluta ver os pacientes finalmente acederem a este medicamento após tanto tempo:

"Meu pai tomou a primeira dose ontem e estamos todos muito satisfeitos com isso... Estou pronto para espalhar a palavra [a todos] os pacientes que precisam [deste] medicamento que não pode ser facilmente alcançado".

São mensagens como estas que nos fazem continuar, porque foi por isso que começámos everyone.org - para ajudar os pacientes a navegar no mar muitas vezes complexo e confuso da papelada de licenciamento - fazendo com que os últimos medicamentos aprovados lhes cheguem no conforto do seu país de origem, assim que tenham sido aprovados por um organismo regulador de renome algures no mundo - rápido, pronto, rápidamente! É tudo uma questão de doentes e de lhes dar acesso direto às melhores opções de tratamento existentes.

Não pára aqui.

O mês da sensibilização da ALS terminou por mais um ano, mas o nosso trabalho acaba de começar. Estima-se que edaravone estará directamente disponível nas farmácias dos EUA até Agosto de 2017; mas mesmo depois disso, ainda haverá milhares de doentes com ALS na Europa, Ásia, Austrália e mais além, sem acesso directo a este tratamento.

Além disso, como comunidade global, a conscientização sobre a ALS e a pesquisa não pára. Há desenvolvimentos empolgantes na pesquisa da ALS, desde tratamentos baseados em troncos até a exploração dos fundamentos genéticos de algumas formas de ALS; cada vez mais empresas estão transferindo medicamentos dos estudos iniciais para os ensaios das Fases 2 e 3.

Quanto tempo até encontrarmos uma cura para a ALS? Quem nos dera saber. Mas uma coisa é certa - assim que uma cura for descoberta e for aprovada em algum lugar do mundo, estaremos trabalhando duro para garantir que cada paciente tenha um caminho para acessá-la - o mais rápido possível.

"Escolhi estas três palavras porque acredito no poder da união, do conhecimento partilhado e da inteligência colectiva". É disso que precisamos se quisermos lutar contra a ALS globalmente. Uma mente aberta e uma inovação aberta." - Sjaak, Co-Fundador.

"ALS numa doença terrível, imprevisível, que afecta as pessoas física e psicologicamente. Precisamos de mais fundos para a pesquisa...vamos encontrar uma cura para a ALS!" - Katrin, COO

"O mês de consciência da ALS foi um sucesso, mas não pára por aí. Precisamos de garantir que continuamos a espalhar a palavra e a aumentar a consciência sobre a ALS". - Deirdre, Gerente de Comunicação

Veja mais do nosso #inthreewords na nossa conta Instagram).