O ensaio clínico da fase 2 mostra que ibudilast está ligado a um abrandamento de 48% na progressão da atrofia cerebral em comparação com o placebo para pacientes com EM progressiva.

Vyndaqel (tafamidis) está agora aprovado nos EUA após estudo ter mostrado um aumento da taxa de sobrevivência e uma redução do tempo hospitalar devido a problemas relacionados com o coração.

A aprovação para a próxima fase de ensaios clínicos coloca os doentes com ELA um passo mais perto de aceder ao novo tratamento demonstrado para retardar a progressão da doença.

Com base nos resultados promissores dos ensaios clínicos de fase III, o Ministério da Saúde do Canadá decidiu alargar a utilização de Kalydeco (ivacaftor) a crianças com 1 a 2 anos de idade. 

Um ensaio clínico recente indica que Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) pode soltar de forma segura e eficaz muco espesso e pegajoso para crianças de 6-11 anos de idade.

O novo site-agnostic cancer medicine, Vitrakvi (larotrectinib), recebe aprovação acelerada da U.S. Food and Drug Administration (FDA).

A avaliação do CHMP apoia a aprovação da EMA de medicamentos para o cancro do pulmão não pequenos (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

O ensaio da Fase III mostra que Copiktra (duvelisib) pode ser uma opção para doentes com leucemia linfocítica crónica recaída ou refractária e pequeno linfoma linfocítico.

Onpattro (patisiran) é um tratamento de primeira classe que retarda a progressão da amiloidose transtiretino hereditária (hATTR).

Depois de não demonstrarem um benefício claro sobre a quimioterapia por si só, tanto a FDA como a EMA não recomendam Lartruvo (olaratumab) para utilização em combinação com quimioterapia para novos pacientes com STS.

Mais de 50 países aprovaram Spinraza (nusinersen), mas nem todos o puseram à disposição dos doentes que dele necessitam.

Novos medicamentos mostram melhorias estatisticamente significativas para os pacientes com câncer de próstata.

Um novo biosimilar, Truxima (rituximab), mostra resultados comparáveis com o medicamento de referência, Rituxan (rituximab), e leva a FDA um passo mais à frente no sentido de expandir o acesso dos doentes aos medicamentos.

Notícias positivas para pacientes com FAP em fase inicial; resultados de um estudo português mostram que um transplante de fígado ou Vyndaqel pode aumentar a capacidade de sobrevivência.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para receber revisão prioritária pela FDA como tratamento único da atrofia muscular espinal tipo 1 (SMA).

A Austrália oferece reembolso para o medicamento para fibrose cística.

A Comissão Europeia aprovou Alunbrig (brigatinib) para o tratamento de um tipo específico de cancro do pulmão.

Um estudo em fase final de testes Bavencio (avelumab) não conseguiu atingir os seus pontos finais primários em doentes com certas formas de cancro dos ovários.

Num estudo exploratório Ocrevus (ocrelizumab) abrandou a perda de função nas extremidades superiores de pacientes com esclerose múltipla progressiva primária (PPMS).

Como dois professores imaginam um mundo melhor para os intervenientes da indústria médica. 

"Estes resultados oferecem um salto de compreensão sobre esta doença que proporciona um quadro de base genética para a concepção de ensaios clínicos para desenvolver tratamentos mais eficazes da MPAL," 

"Em suma, ajudará a produzir medicamentos onde podemos estar muito mais confiantes sobre onde estão a ser feitas modificações, para que os efeitos secundários possam ser minimizados no futuro".

Os investigadores relatam uma classificação bem sucedida de doentes com cancro da mama triplo, o que, pela primeira vez, permitiria aos médicos discernir entre aqueles que podem ser curados e aqueles que podem sofrer uma recaída. 

De acordo com os investigadores do estudo, cerca de um terço dos doentes poderia beneficiar desta terapia que pode oferecer remissões, aliviar os sintomas e salvar vidas.

"Esta é uma grande via de exploração, particularmente para os 30 por cento de crianças que lutam ou não conseguem sobreviver com a terapia padrão".

Estas descobertas aumentam a nossa compreensão de como o cérebro é afectado pela doença de Parkinson.

"Estas descobertas proporcionam uma réstia de esperança para as pessoas com uma forma de esclerose múltipla que causa incapacidade a longo prazo, mas que não tem muitas opções de tratamento".

"Ao lançar as bases para uma concepção mais racional e uma compreensão mais profunda do tratamento com base em ultra-sons focalizados, o nosso trabalho poderia ajudar a melhorar o tratamento de qualquer tumor cerebral - primário ou metastático - e poderia também revolucionar as abordagens à imunoterapia de tumores, melhorando a entrega localizada de células imunitárias assassinas de tumores".

"Estas descobertas de incrível florescimento mental mesmo no contexto do cancro é uma maravilhosa prova da resiliência dos pacientes e uma mensagem encorajadora para os pacientes, as suas famílias e os seus prestadores de cuidados de saúde" declarou Fuller-Thomson.